阿尔茨海默病（AD）是当今世界上主要的神经退行性疾病之一，约占所有痴呆病例的60%~80%。据《中国阿尔茨海默病报告2024》数据显示，中国现存的AD及其他痴呆患病人数近1700万。随着老龄人口的逐渐增多，以及AD患病率随年龄增长而增加，迫切需要更多能够预防和延缓AD进展的治疗方法。

近年来，各国监管部门大力支持AD药物的临床开发，以期改善多年来AD患者缺乏治疗手段的局面。与此同时，科学界对AD机理认知加深和对不同药物靶点的多元研究的深入开展，助力推动针对AD药物的开发亦进入全新阶段，研究人员致力于通过更多样化的机制和路径，寻找更有效的AD治疗方案。公开资料显示，截至2024年12月，全球范围内预计近20款AD药物正处于临床3期的关键开发阶段。研发焦点除了专注对症治疗AD的药物外，也逐渐转向能缓解疾病发展进程，以期为患者提供更全面的治疗效果。

近日，韩国AriBio CO.,Ltd（AriBio）公司和纽科智联（上海）制药有限公司共同宣布，由双方在中国共同发起的一项评价AR1001治疗早期AD临床试验，已于2024年12月19日完成中国首例患者首次给药。首都医科大学宣武医院常务副院长、神经内科唐毅教授为该试验全球联合主要研究者，首都医科大学宣武医院作为中国的组长单位，中国近三十家医院参加本研究。

AR1001是一款旨在用于延缓阿尔茨海默病（AD）疾病进程的小分子口服药物，具有强效、高选择性抑制磷酸二酯酶-5（PDE-5）的作用。临床前研究显示AR001可清除AD相关的淀粉样斑块病抑制Tau蛋白的异常磷酸化，同时抑制炎症反应，并提供神经保护作用。此前经FDA（食品药品监督管理局）批准在美国完成的临床II期研究结果显示，AR1001口服片剂（30mg）具有良好的安全性特征，有望为早期AD人群（包括AD引起的轻度认知功能障碍和轻度痴呆）提供治疗获益。

作为目前阿尔茨海默疾病领域全球范围内最受关注的治疗药物之一，AR1001 III期临床试验计划在包括中国、美国、欧洲、英国、韩国等全球多地近200个研究中心开展，拟入组1150名患者。截至目前该试验已入组患者人数过半。

唐毅教授介绍：“AD是一种多致病因素的老年疾病。近年来，随着诊断技术和病理研究的迅速发展，AD的治疗领域也迎来了新的曙光。AR1001作为一款安全性优良的口服多机制小分子药物，有望为AD的治疗提供全新的思路和方向，期待其临床效果能尽快得到验证，早日满足人口老龄化带来的日益增长的临床需求，尽早服务广大AD患者。”